【辉瑞公司针对血友病 A 的实验性基因疗法在大型后期临床试验中取得成果】 美东时间 7 月 25 日周三，辉瑞宣布其针对罕见遗传性凝血障碍——血友病 A 的实验性基因疗法在一项大型后期临床试验中获积极结果，为潜在获批铺平道路。 该疗法或成辉瑞继 4 月获批用于 B 型血友病的“Beqvez”之后进入美国市场的第二种基因疗法，由辉瑞与 Sangamo Therapeutics 联合开发。消息发布后，Sangamo Therapeutics 股价早盘一度暴涨 124%，辉瑞股价稍逊，跌超 0.6%后又一度涨超 1.4%。 血友病 A 是终生疾病，由缺乏凝血蛋白引起，增加出血风险。目前标准治疗方式是定期输注因子 VIII 蛋白。辉瑞新型基因疗法旨在一次性治疗，减少年出血次数，改善生活质量，且表现优于标准疗法，有望减轻患者负担。 首席 Andrew Leavitt 博士强调该疗法意义重大。辉瑞表示将在医学会议上提供更多数据，若获批，将与 BioMarin Pharmaceutical 的疗法竞争，BioMarin 正考虑是否出售其疗法。 辉瑞是众多投资基因和细胞疗法领域的制药公司之一，行业健康专家预计这些疗法将改变传统治疗方法。 （责任编辑:王治强）